유전체의 결손 또는 손상으로 인해 단백질 발현이 저하되면 세포 또는 조직 기능의 오류로 인해 질병이 유발 됩니다.
유전자 치료제는 질병의 원인 유전체를 인체에 투여하여 Protein replacement를 통해
단백질을 정상화 시키고 손상된 세포와 조직의 기능을 회복시킵니다.
이로써 질병에 대한 근본 원인을 치료할 수 있습니다.
퇴행성 관절염은 노인성 인구 증가, 비만과 운동 부족 등 생활습관 변화에 의해 증가하고 있습니다.
현재 퇴행성 관절염에 대해 초기 단계의 진통제 처방과 말기 단계의 외과적 치료(수술)가 이루어지고 있지만 근본적 원인에 대한 치료제 (Disease-Modifying Osteo Arthritis Drug, DMOAD)는 부재합니다.
㈜레나임에서는 mRNA를 이용하여 연골 조직 내 Protein replacement를 유도함으로써 질환에 대한 근본적 원인 치료제(DMOAD)를 개발하기 위해 연구하고 있습니다.
